Estos fragmentos sintéticos de ADN podrían hacer que una nueva generación de fármacos esté disponible para todos

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por Mike Keller

Existe proteína que va más allá de la que podemos encontrar en un filete, huevos o la dieta de South Beach. Las moléculas complejas codificadas por nuestro ADN son los caballos de batalla de nuestras células, siendo responsables del crecimiento, mantenimiento y reparación.

El cuerpo humano contiene miles de proteínas diferentes, e incluso pequeños errores en el código genético pueden producir enfermedades y afecciones como la diabetes, la hemofilia, el enanismo, entre muchas otras.

Una nueva clase de medicamentos llamados biofármacos, los cuales entregan la versión operativa de la proteína en el cuerpo, pueden controlar algunas de estas afecciones. El año pasado más de 650 fármacos proteicos en proteínas se probaron en todo mundo, y al menos 1,300 más están ahora bajo desarrollo, de acuerdo con un estudio. Éstos incluyen los productos terapéuticos más vendidos, tales como Herceptin y Prevnar y se espera que para el 2020 representen la mitad de todas las terapias nuevas.

El problema es que los productos biofarmacéuticos cuestan mucho dinero. Esto se debe en parte a que las compañías farmacéuticas generan las proteínas en células especialmente diseñadas y su construcción es una operación delicada y lenta, cuya ciencia aún está en desarrollo.

Pero los investigadores de la empresa escocesa Synpromics han podido desarrollar herramientas que pueden aumentar la eficiencia y robustez del proceso. Su solución depende de los llamados promotores, hebras cortas de ADN que se encuentran en el cromosoma justo al lado de importantes genes productores de proteínas. Los promotores informan a la maquinaria celular flotando en el núcleo de la célula que el gen está al lado para empezar a usarlo. También están involucrados en el control del flujo de proteínas que cualquier célula bombee.

Imagen superior y arriba: La instalación de GE en Uppsala es una de las plantas de producción de medios de cromatografía para la industria biológica del mundo. Crédito de las imágenes: GE Healthcare Life Sciences.

Pero la forma en que los promotores trabajan naturalmente en las células no es eficiente para la producción industrial. Synpromics aprovechó el nuevo campo de la biología sintética para crear promotores sintéticos. La empresa toma piezas de los promotores naturales que han evolucionado en las células durante millones de años y los une. Estos bloques de ADN creados en laboratorio permiten la creación de una caja de herramientas de promotores sintéticos que hacen la producción de proteínas más precisa y permiten a la compañía controlar la expresión de manera más efectiva en el entorno industrial.

“Los promotores que la industria biofarmacéutica utiliza hoy en día se derivan de los virus, que funcionan más rápido pero no pueden ser personalizados”, dice Michael Roberts, un bioquímico que fundó Synpromics y que es su director científico. “Hacemos nuestros promotores sintéticos de los naturales, buscando diversos elementos que están activos y que los juntan. Esto potencia lo que las células ya han optimizado a través de la evolución y las hace más eficientes. Realmente impulsa la expresión génica a una escala comercial ”.

Un tanque biorreactor utilizado en la producción de productos biofarmacéuticos. Crédito de la imagen: GE Healthcare Life Sciences

La innovación de Synpromics ha llamado la atención dentro de la comunidad de ciencias de la vida. Viendo el potencial comercial, GE Healthcare ha firmado un acuerdo de investigación con la startup de biotecnología. Las dos empresas desarrollarán una plataforma que permitirá a sus clientes producir cantidades industriales de productos biofarmacéuticos. Como parte de la colaboración, Synpromics creará promotores sintéticos diseñados específicamente para mejorar el rendimiento de la plataforma de producción celular de GE Healthcare. GE tendrá entonces la opción de llevar la tecnología a clientes del sector biofarmacéutico.

Daniel Ivansson, un investigador de GE Healthcare, dijo que GE ha estado buscando maneras de hacer que el proceso de síntesis de proteínas específico para la creación de fármacos proteicos sea más eficiente y poder aumentar la producción. “Su producto ayuda a la producción biofarmacéutica a convertirse en una disciplina de ingeniería, antes solía ser más un arte”, dice. “Realmente Synpromics tiene una tecnología de vanguardia, y es una parte del rompecabezas que ayudará a que los bioterapéuticos avancen”.


Fuente: GE Reports